近年來，隨著可以對具體基因進行編輯的 CRISPR 技術出現，基因編輯的難度開始大幅降低，越來越多的生物學家和醫療學者開始鉆研，如何讓基因編輯更安全、更有效。基因剪輯的成果也因此越來越多。首次試用polar的GPS心跳手錶參加訓練，由多位專業的教練帶領。訓練強調心率訓練，因為可以根據心跳更有效地分析過去紀錄，改善肌耐力、體力及心肺功能。而訓練用的M400可以把數據同步到Polar Flow，讓你可以利用手機輕鬆地重溫訓練內容。
2017 年，是基因編輯療法集中爆發的一年。今年《自然》評選的年度十大科學人物中，就有兩個和基因編輯療法有關。在這一年的年末，極客公園選取了十二個具有代表性的成果，分為人類醫療實踐、動植物基因編輯探索、基因編輯技術進展三大類，與諸位讀者分享。
人類醫療實踐新突破
重癥聯合免疫缺陷病 (簡稱 SCID) 是一種先天性免疫缺陷疾病，由於患此病的多為年幼的男孩，而且他們身上往往會長滿會腐爛的水泡，因此患者又被稱為「泡泡男孩」。這些患者的病因是體內 LAMB3 基因存在功能性故障，無法產生能固定住內外層皮膚的特殊蛋白質。
此前，SCID 患者無法根治，隻能將其隔離在無菌環境中，盡量減少細菌病毒對他們的傷害。但現在，意大利摩德納實驗室的科學家通過基因剪輯，成功治愈了一位罹患 SCID 病癥的德國小男孩。
科學家利用病毒將一個功能正常的 LAMB3 基因編入男孩的存在缺陷的基因中，然後，在實驗環境中培養這些皮膚細胞，直到這些細胞長成一塊「新皮膚」。在經過數次「新皮膚」移植後，男孩在今年終於恢復健康，並重新回到校園。
基因剪輯又成功為人類提供了一種疑難雜癥的解法。
人類首例體內基因編輯手術在美進行一月，加州大學舊金山分校兒童醫院首次嘗試在人體內直接進行了基因編輯。科學家向一名 44 歲的患者血液內註入了基因編輯工具，以永久性改變基因的方式來治療亨特氏綜合征。亨特氏綜合征是一種罕見的、威脅生命的遺傳性疾病，由基因突變導致，患者細胞代謝廢物無法分解，累積在組織器官中，最終產生機能障礙。
此次科學家采用的基因編輯工具是第一代基因編輯工具——鋅手指核酸酶技術，該技術進行定位的序列更長，操作相對復雜，但基因編輯的精準度相對更高。新治療將在三個月內見效，如果成功，基因編輯療法或將進入一個全新的發展階段。
科學家可以直接在人體身上「編輯基因」來治病了。
2012 年，一位名叫艾米麗·懷特黑德的小女孩白血病化療後復發，瀕臨死亡，為了留住生命的最後一絲希望，她選擇成為第一個接受基因編輯CAR-T治療的患者。經過這種CAR-T療法進行基因編輯，患者的免疫細胞可以識別和攻擊癌細胞。經過治療後的她，現在已經完全康復。
今年，艾米麗·懷特黑德和他的父親——CAR-T 療法的主要推動者，一起站在 FDA（美國食品藥品監督管理局）麵前，講述她五年前如何從瀕死，到接受這種嶄新的療法獲得新生的經歷。她的故事展現出無數白血病患者所麵臨的困境：他們無奈地即將失去生命，家人同樣麵臨失去親人的巨大痛苦。最終，這項技術獲批進入臨床階段，成為美國第一個正式上市的基因療法。
艾米麗因推動 CAR-T 技術獲批上市而被《自然》雜誌評為年度科學人物。
可治療致盲眼疾的基因編輯療法獲 FDA 審批12 月 19 日，FDA批準了一種新的基因治療藥物 Luxturna，用於治療可導致失明的遺傳性視力疾病——萊伯先天性黑蒙癥。
萊伯先天性黑蒙癥是一種隱性遺傳的視網膜病變，患者在出生一年內就可發病，病情會逐漸加重，最終失明。據統計，全球每 10 萬人中有 2 至 3 位患有此病。科學家陸續發現了 22 個會導致該病的基因，其中 RPE65 基因是較為常見的一個。首次試用polar的GPS心跳手錶參加訓練，由多位專業的教練帶領。訓練強調心率訓練，因為可以根據心跳更有效地分析過去紀錄，改善肌耐力、體力及心肺功能。而訓練用的M400可以把數據同步到Polar Flow，讓你可以利用手機輕鬆地重溫訓練內容。
如果 RPE65 基因存在缺陷，就無法製造某種人體必需蛋白質，導致視力惡化。而Luxturna 療法就是通過向患者視網膜註射帶有正常的 RPE65 基因的病毒，將正常基因送入患者體內的細胞核中，使患者機體可以正常產生相應蛋白質，這樣患者就能被治愈。
又一個被批準上市的基因編輯療法。
動植物基因編輯技術新探索
加州大學河濱分校的研究人員通過基因編輯技術，培育出一種轉基因蚊子，可導致該類蚊子滅絕。通過實驗，科學家將控製蚊子的視線、飛行和攝食的部分基因敲除，並使用名為復用的方式在多個位點上幹擾上述目標基因。經過這種基因剪輯的蚊子沒有翅膀，通體黃色，而且有三隻眼睛，向人類傳播疾病的機會大大減小。
隨著實驗的疊代，加州大學河濱分校的研究人員在計算機上模擬了這種技術後發現，被破壞的基因被傳遞到蚊子後代的幾率可以增加到 100％。這意味著，如果將這類經基因改造後的蚊子投放到自然界，很有可能導致蚊子滅絕。
不過，科學家擔心沒了蚊子會導致生物圈崩潰。
日本收獲經過基因編輯後的水稻日本農業和食品產業技術綜合研究機構在 10 月 31 日發布公告稱，他們收獲了首批運用「基因組編輯」技術改變基因並在室外栽培的水稻。
該機構利用基因編輯，改變了控製水稻穗數和顆粒大小的基因，並在今年 5 月在室外進行了種植實驗。日本方麵表示該技術可以增加水稻產量，但暫時還未透露這類經基因編輯的水稻的具體產量。
不知道是不是因為還比不過雜交水稻的產量。
中國科學家利用基因編輯，造出「瘦肉豬」10 月，中國科學院動物研究所趙建國研究團隊稱，他們通過基因編輯向豬細胞內插入一種叫解偶聯蛋白１（UCP1）的基因，可減少脂肪沈積，增加瘦肉率，最終培育出的豬比正常豬脂肪少 24％。
另外，研究團隊稱插入 UCP1 基因後的豬的活動量沒有縮短，也沒有造成能量浪費。這些經過基因編輯的豬在生長 6 個月被屠宰後，體重和飼料轉化率與野生型豬無異。此外，有一隻實驗雄性仔豬與其他母豬交配，成功生出了健康後代。目前，這項研究成果已經發表在美國的《國家科學院學報》上。
不打瘦肉精的「瘦肉豬」，你會吃嗎？
美國生物學家用基因剪輯攻克小鼠艾滋病毒今年四月，美國天普大學華人科學家胡文輝等人報告說，他們利用基因編輯技術，在一種能夠潛入宿主免疫係統的病毒中插入一段可攻克艾滋病毒的基因，試圖從受艾滋病毒感染的細胞中斬斷艾滋病毒。針對體內有人源性艾滋病毒的小鼠的實驗結果顯示，這種方式的確有效地剔除了小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒。
另外，此前胡文輝和他的團隊還曾成功利用基因編輯技術，有效清除了體外培養的人類細胞係、艾滋病患者體內取出的Ｔ免疫細胞以及轉基因小鼠體內的艾滋病病毒。
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基因編輯技術新探索
新成像技術用「基因剪刀」酶搜尋變異基因弗吉尼亞聯邦大學科學家 11 月發布公告稱，他們研發出一種全新納米成像技術，能更快、更準地為大片段基因組繪製圖譜。新技術將高速原子力顯微鏡（AFM）與「基因剪刀」CRISPR 化學條形碼技術相結合使用，讓 CRISPR 酶隻與變異基因結合，不對其剪切，從而為致病性基因變異提供了革命性診斷工具。
- ۹۶/۱۰/۱۵